Verksamheten att utveckla och sälja läkemedel är en stor industri, med företag som tar in miljarder i intäkter varje år. Globalt förväntas försäljningen av receptbelagda läkemedel överstiga 1,3 miljarder dollar år 2018. Pharma-försäljningen är större än bruttonationalprodukten i 15 länder, kombinerad. För vissa människor, särskilt de med sällsynta sjukdomar, kan kostnaden för dessa livsmedicin vara kära. Orphan droger, mediciner avsedda att behandla sjukdomar som upplevs av bara några få personer, kan enkelt kosta bra in i de sex siffrorna.
Vissa försäkringsbolag kommer inte att täcka hela eller en betydande del av dessa droger, vilket gör att familjer och drabbade individer kan hantera kostnaderna själva. Detta är en stor ekonomisk börda för många och har orsakat en hel del granskning mot industrin.
Några åtgärder har införts för att kompensera kostnader, såsom ideella organisationer och receptprogram. Medan dessa kan vara till hjälp för vissa, kvalificerar en stor andel människor inte och måste betala ut för sina livräddande läkemedel.
01 Glybera
Dess tillverkare UniQure sa i 2017 att det inte skulle vara att det inte skulle förnya drogens försäljningstillstånd i Europa. Trots sin höga prislapp tog Glybera aldrig på grund av extremt begränsad efterfrågan från patienten.
02 Soliris
Soliris kan kosta patienter upp till $ 700.000 per år, ett effektivt läkemedel som används för att behandla paroxysmal nattlig hemoglobinuri. Endast 8000 människor i världen har tillståndet. Sjukdomen förstör röda blodkroppar, vilket orsakar att patienter har infektioner, anemi och blodproppar.
I september 2017 beställde de kanadensiska myndigheterna tillverkaren Alexion Pharmaceuticals att sänka priset på Soliris och kallade det för mycket.
03 Elaprase
Elaprase används för att behandla Hunters syndrom, ett ovanligt sällsynt tillstånd som påverkar bara 500 personer i USA som hämmar hjärnans funktion och fysisk utveckling. Den årliga kostnaden för drogen är över 500 000 dollar.
04 Naglazyme
Naglazyme används för att behandla Maroteaux-Lamy-syndromet, ett tillstånd som påverkar bindväv. Vanliga symptom är dvärg, hämmad utveckling, hjärtproblem och hjärnskador. Drogen kostar över $ 365,000.
05 Cinryze
Cinryze behandlar ett tillstånd som kallas angioödem, en sjukdom som påverkar en av 50 000 personer i USA. Till en kostnad av 350.000 dollar per år hanterar drogen svullnad i händer, hals och mage.
06 Folotyn
Folotyn är en terapi för en sällsynt cancerform som kallas T-celllymfom. Det anses vara en sista utvägsbehandling som varar i sex veckor. Till en kostnad på över 320 000 dollar har det inte visats att förlänga livet för mycket länge, så brukar det bara användas under extrema omständigheter.
07 Acthar
Acthar är ordinerat för att behandla infantila spasmer eller anfall. Detta tillstånd påverkar vanligtvis barn mellan åldrarna 4 och 11 månader, men Acthar är godkänt för att behandla barn upp till två år. Det används också för att behandla en mängd olika tillstånd hos vuxna, inklusive multipel skleros. Det kostar över 200 000 dollar per år.
En studie från 2017 i Journal of the American Medical Associaton ifrågasatte effekten av Acthar, vilket tyder på att det inte var mer effektivt än andra billigare behandlingar.
08 Myozyme
Myozyme är en behandling för Pompe, en sällsynt och ibland dödlig sjukdom som attackerar hjärt- och skelettmusklerna. När det påverkar spädbarn träffar dödligheten ofta under det första året. Myozyme är ett lysosomalt glykogenspecifikt enzym som i studier ökade överlevnadsförmågan och reducerade patienter beroende av ventilatorer. Den årliga kostnaden är mellan $ 100.000 och $ 300.000 per år. Det är för närvarande inte tillgängligt i USA